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基因治疗基因医学

根据发表在美国癌症研究协会期刊Cancer Discovery上的一篇论文,西奈山的研究人员已经开发出一种治疗药物,该药物在体外显示出在破坏有助于癌症存活的生物途径方面的高效性 。

该疗法是一种名为 MS21 的工程分子,可导致 AKT 的降解,AKT 是一种在许多癌症中过度活跃的酶。这项研究提供的证据表明,AKT 的药理学降解是治疗某些基因突变的癌症的可行方法。

AKT 是一种癌症基因,它编码一种酶,这种酶在癌细胞中经常被异常激活以刺激肿瘤生长。AKT 的降解可逆转这些过程并抑制肿瘤生长。

“我们的研究为 AKT 降解剂的临床开发奠定了坚实的基础,用于治疗具有某些基因突变的人类癌症,”蒂施癌症研究所所长兼癌症研究和 Ward-Coleman 主席 Ramon Parsons 医学博士说。西奈山伊坎医学院肿瘤科学系主任。“对 44,000 例人类癌症的检查发现,19% 的肿瘤至少具有其中一种突变,这表明大量癌症患者可以从使用 AKT 降解剂(如 MS21)的治疗中受益。”

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MS21 在人类癌症衍生细胞系中进行了测试,这些细胞系是实验室中用于研究癌症治疗效果的模型。西奈山正寻求与行业合作伙伴开发 MS21,以便为患者开展临床试验。

“将这些发现转化为对患者有效的癌症治疗是当务之急,因为我们在这项研究中提出的突变和由此产生的癌症驱动途径可以说是人类癌症中最常被激活的途径,但这一努力已被证明特别重要具有挑战性,”伊坎西奈山西奈山治疗学发现教授兼西奈山治疗学发现中心主任金健博士说。“我们期待有机会将这种分子开发成一种可以在临床试验中进行研究的疗法。”

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参考文献:“AKT 降解通过破坏 Aurora 激酶 B 的稳定性,选择性抑制 PI3K/PTEN 通路突变癌症的生长”,作者:Jia Xu、Xufen Yu、T​​iphaine C Martin、Ankita Bansal、Kakit Cheung、Abigail Lubin、Elias Stratikopoulos、Kaitlyn M Cahuzac、Li Wang、Ling Xie、Royce Zhou、Yudao Shen、Xuewei Wu、Shen Yao、Ruifang Qiao、Poulikos I Poulikakos、Xian Chen、Jing Liu、Jian Jin 和 Ramon Parsons,2021 年 7 月 23 日,癌症发现
DOI:10.1158/2159-8290.CD-20-0815

关于西奈山卫生系统

西奈山医疗系统是纽约市最大的学术医疗系统,包括八家医院、一所领先的医学院和遍布整个大纽约地区的庞大的门诊网络。西奈山是无与伦比的教育、转化研究和发现以及协作临床领导的国家和国际来源,确保我们提供最高质量的护理——从预防到治疗最严重和最复杂的人类疾病。卫生系统包括 7,200 多名医生,拥有强大且不断扩大的多专科服务网络,包括遍布纽约市、威彻斯特和长岛五个行政区的 400 多个门诊诊所。西奈山医院在 US News & 世界报道的“荣誉榜”,该国前 20 名最佳医院和伊坎医学院为该国前 20 名最佳医学院之一。西奈山卫生系统医院一直按专业在区域内排名,我们的医生在美国新闻与世界报道的全国所有医生中排名前 1%。

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